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“神药”格列卫诞生背后的故事让你震惊连连,肽竟然是根基!

2018-07-11 14:38 来源:中国网

  不过大家都不知道人体到底应该多少剂量,如果剂量不对很有可能救人变成杀人,没人敢来参加试验,这个时候,一个苏珊大妈挺身而出。

  这个可不是达人秀那个唱歌的苏珊大妈,苏珊·麦克拉马拉 Suzan Mcnamara,从病友得知消息之后,在全世界发起倡议号召大家都来参加试验,不要怕死!这个事情非常感人,因为当时其实慢白是有药物治疗的——叫羟基脲和干扰素联合疗法,但是疗效很差,脱发、疲劳、抑郁、骨瘦如柴,非常痛苦。

  她首当其中,鼓励科学家在她身上测试不同的剂量,科学家手都抖了,说这个太危险了,万一剂量过大你会死的。因为之前的毒理学测试中STI751显示的确有毒性,600mg剂量的STI751能够引起狗的肝衰竭,她坚定的说如果我的死能为其他患者带来生命,那我的死就算是有价值了!科学家们都哭了!

  她还募集了4000多名患者的签名,1999年写信给诺华的CEO魏思乐要求扩大生产,其实本来诺华不大看好这个项目,因为受众面实在太小,利润实在太小,亏本的机会太大,还不如生产感冒药片,但是他被苏珊的事情感动了,站在办公室很久很久,最后下定决心,去你的利润吧!我不赚钱也要把这个事情搞下去!

  他说服了董事会,加大了STI751制剂的产量,大面积的测试开始了! 2000年一位叫lopossa的病人的事情也同样让人感动,她的白血球指数超过了20万,几乎已经无药可治了,她毅然在家人的搀扶下参加了测试,对科学家们说,来吧,就让我的死带来更多人的生!不要担心,我自己的墓碑我都准备好了!

  科学家们一边哭一边为她准备制剂,三周后,服用STI751的她脾脏恢复正常,最终她从死神手中逃了出来,甚至还在当初自己为自己准备的空墓碑旁拍了照片。

  董事会也被感动了,在全球开始测试,2001年第43届美国血液年会上关于这个药的论文达到了110篇,堪称药物历史上的奇迹!而这个时候更给力的是美国药物审批机构FDA,这个药实在是太有效了!FDA破例给这个药组织专人不眠不休的进行审批,广泛大面积的测试后,诺华提交了报告:“为了全世界白血病人的生命,请求快速批准伊马替尼!”

  STI751从此有了一个响亮的名字:伊马替尼!仅仅过了10周!3个月都不到,2期临床测试后FDA就火速破纪录的批准了这个药物,最终上市后的商品名:格列卫! 2001年5月10日格列卫就此诞生!

  这小小的毫不起眼药片,活生生把白血病人的5年存活率从原来的不到30%,一下子提高到将近90%!且5年后几乎接近100%的病人获得了血液缓解,格列卫被时代周刊甚至称为“癌症的银色子弹”!

  大家都知道银色子弹射杀的是狼人,狼人代表着恶毒和无法消灭,格列卫的地位可见一斑,几乎等于挽救了全球慢白病人的生命!现在已经被世界卫生组织列为基本药物标准清单。

  (3期疗效完爆以前的标准疗法)

  这个药不仅仅救命,更是掀开了癌症靶向药物治疗的全新历史!从1960年费城染色体开始算到美国FDA批准,整整41年时间才研发出了治疗慢白的药物。如果算上1889年开始的癌症基础理论,整整过了将近130年才治疗了慢性白血病!

  130年中,多少科学家为它呕心沥血,很多人甚至一直到去世都没能看到这个药物的诞生,一个药物的研发经历那么多年是我们无法想象的,那么多科学家的坚守,那么多患者的奉献才有了现在的药物。

  科学家对慢白的研究从58年前发现染色体变异易位到28年前确定酪氨酸激酶的活化作用导致蛋白突异,呕尽众多科学家的心血,那么染色体变异易位和酪氨酸激酶对人体到底有多大威胁?

  先说染色体,它是遗传物质DNA的载体。当染色体的数目发生改变时或者染色体的结构发生改变时,遗传信息就随之改变,带来的就是生物体的后代性状的改变,这就是染色体变异。它是可遗传变异的一种。而染色体片段位置的改变称为易位,即染色体易位,它也是染色体变异的一种。染色体易位伴有基因位置的改变。易位发生在一条染色体内时称为移位或染色体内易位;易位发生在两条同源或非同源染色体之间时称为染色体间易位。

  染色体变异的发生是内因和外因共同作用的结果,外因主要有各种射线、化学药剂、温度的剧变等,内因有生物体内代谢过程的失调、衰老等,即细胞的营养不足。

  大家都知道,染色体是由DNA和蛋白质组成,蛋白质由细胞组成,而细胞由肽组成。所以染色体变异会直接导致基因序列发生变化,也会影响人体蛋白质结构的变异,改变蛋白质的合成,侵蚀人体细胞内的肽,从而改变肽的数量,而肽是组成人身体的重要物质,对调节生理功能等有重要作用,所以就会影响到人体的生理功能。

  多肽对染色体的作用是使不规则的染色质,有序的,紧密的缠绕在一起。保持这个规则,就保障了染色体的正常安全。所以要不断为细胞补充肽保障细胞营养充足以及活性充足,保证体内的肽的安全。肽作为机体的基础化合物,对染色体有着至关重要的作用。

  慢白病症就是由于9号染色体易位以及22号染色体的变异,融合成了BCR-Abl基因。基因是用来编码蛋白质的,这个BCR-Abl基因就会生产出来一种不存在于正常人细胞中的嵌合多肽,称为BCR-Abl。

  为什么一个BCR-Abl嵌合多肽就能如此兴风作浪呢?因为这个嵌合蛋白恰巧是一个开关,一个控制着细胞分裂增殖的开关,而且它几乎只开不关。

  完整的Abl多肽是一种酪氨酸激酶。所谓激酶,是一种能够在底物多肽上添加一个磷酸基团的酶,这种过程被称为磷酸化。磷酸基团是个很妙的家伙,它有着强烈的负电性,能够吸引一切带正电的东西,引起肽的构象改变。

  这就好比在你的脚上本来有个磁正极,现在让你用手抓住一块强力磁铁的磁负极,你的手肯定就会一下子被拽到脚边上去了。肽发生磷酸化之后,往往也会发生带正电的部位与磷酸集团相互吸引的情况,于是就会发生显著的形状变化,进而影响到肽的数量以及功能。

  实际上,在我们的细胞里有很多由激酶组成的链路。也有些激酶不是通过其他激酶来激活的,比如Abl就是这样一个激酶。它的头部有一个形如盖子的区域,结合在自己的酶活中心上面,使得整体处于一种失活状态。Abl需要细胞中的其他肽来打开自己的盖子,才能被激活。这是细胞“开关”Abl活性的调控方式,所以借助外力加大细胞的活性也能促进体内自身肽的激活。

  可以看出,染色体、酪氨酸激酶这两个与慢白病症息息相关的物质,全都离不开肽,它们的健康与否决定着肽的功能能否正确发挥,它们都是各自负责部分的基础,每一部分的根基都要夯实稳健,才能构成一个整体健康的机体!

  格列卫救了一大批患者,患者的健康需要科学家的不断钻研,而人类的健康要从自身的健康意识开始!

  格列卫发明距今已经十几年,而科学家们依旧没有停止继续研发的脚步!格列卫在十几年后出现了一定的耐药性,百时美施贵宝相继研制了替代格列卫的达沙替尼片,诺华自己也研制出了替代格列卫的达希纳。

  更多的抗癌新药还在研制中!可以看到,在我们不知道的角落,科学从未停止脚步!不管多么困难,多么痛苦!感谢这些科学家孜孜不倦的研究!感谢科研工作者数十年的坚持!人类与病魔的斗争史也是一部科学的奋斗史,加油吧!全人类!

  近年来,中国也在大力发展健康产业,在国家“健康中国”的战略背景下,全球肽含量最高、活性最强、分子量最小的肽木顺势而生,在生产技术、生产原料以及产品功效上,肽木都具备全球领先级的水平,这是肽木众多科研专家多年来呕心沥血,经过无数次失败实验换来的成果!目前,肽木产品已经进入量产阶段,同时也是为了配合《我不是药神》电影的上映,肽木将以人体的根基——肽,来帮助人体重返健康!

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